A Sociedade Americana de Terapia Gênica e Celular (ASGCT) define a terapia celular como uma modalidade terapêutica que envolve a administração de células normais ou modificadas aos pacientes para o tratamento de várias doenças. Nesta forma de terapia, os pacientes são injetados com células humanas vivas e intactas que são consideradas capazes de fornecer benefícios terapêuticos.
As terapias celulares são baseadas na premissa de que as próprias células do paciente (autólogas) ou as de um doador saudável (alogênico) podem ser geneticamente reprogramadas para combater várias doenças. Essas terapias surgiram como alternativas viáveis às opções de tratamento tradicionais, incluindo medicamentos de pequenas moléculas. Vale ressaltar que nas últimas décadas testemunharam vários avanços nesse domínio, particularmente no processo de fabricação de terapia celular. No entanto, mesmo os avanços mais recentes e mais promissores na medicina moderna têm seu próprio conjunto de desafios e riscos, que precisam ser abordados para garantir o crescimento contínuo.
Etapas envolvidas no processo de fabricação de terapia celular
Os biológicos de fabricação e as terapias celulares são consideravelmente complexos quando comparados aos medicamentos de pequenas moléculas. Para fabricar terapias celulares regulamentadas por GMP, é necessário avaliar cada etapa de fabricação em intervalos regulares. As principais etapas envolvidas na fabricação de terapia celular foram brevemente descritas abaixo.
Esta figura apresenta as etapas de fabricação de terapia celular.
O desenvolvimento de produtos de terapia celular requer uma população robusta de células que podem ser submetidas a alterações genéticas, sem serem danificadas nesse processo. Devido à sua capacidade de se diferenciar em vários tipos de células e seu potencial proliferativo quase infinito, células -tronco são considerados candidatos ideais para terapias celulares. Fundamentalmente, as células-tronco podem ser amplamente categorizadas como células hematopoiéticas e não hematopoiéticas. As células -tronco hematopoiéticas são derivadas da medula óssea e podem ser diferenciadas em qualquer tipo de célula da linhagem hematopoiética. Vale ressaltar que essas células foram amplamente utilizadas em vários estudos de pesquisa.
Os principais desafios enfrentados pelos fabricantes de terapia celular
O processo de fabricação de terapia celular é exaustivo e complexo. Alguns dos principais desafios enfrentados pelos fabricantes de terapia celular foram resumidos brevemente abaixo:
- É difícil ampliar os procedimentos de fabricação dos produtos de terapia celular. Como resultado, a produção em massa de tais produtos ainda é uma preocupação. Tais procedimentos requerem salas limpas estéril e de nível superior, juntamente com verificações regulares nos níveis de contenção.
- Equipamento sofisticado é necessário para a realocação, transporte e distribuição de vários sites de produtos de terapia celular. Portanto, as instalações onde as terapias baseadas em células devem ser desenvolvidas e fabricadas devem ser estabelecidas em locais facilmente acessíveis. É provável que isso ajude a reduzir o custo geral da fabricação.
- A configuração de instalações do CGMP e a obtenção das qualificações e certificações necessárias não é apenas desafiador, mas também requer investimentos pesados. Além disso, as instalações de produção de células devem estar equipadas com salas de armazenamento adequadas, salas limpas, salas de criopreservação e também têm vários outros recursos de processamento de células.
- A contaminação é uma preocupação importante quando se trata de fabricar produtos de terapia celular. Para superar isso, os fabricantes devem modificar seus procedimentos atuais para incorporar sistemas de fabricação fechados. As vantagens oferecidas por sistemas fechados incluem potencial de automação, menor risco de contaminação, aumento do rendimento, uso eficaz do espaço de fabricação, qualidade consistente do produto em um ambiente controlado e provisão para o processamento paralelo de vários produtos.
- Pode haver disponibilidade limitada de funcionários treinados e de experiência à medida que os requisitos de fabricação aumentam. Além disso, o custo da fabricação é extremamente alto e requer uma grande força de trabalho. É necessário ter uma plataforma de processo de fabricação de terapia celular econômica para tornar as terapias celulares facilmente acessíveis aos pacientes.
- O enriquecimento e o isolamento das células mono-nucleares, sua expansão ex vivo e a disponibilidade de matéria-prima estão entre os outros desafios de fabricação mais comuns enfrentados pelas partes interessadas nesse setor.
- É improvável que os ensaios estabelecidos para os biológicos tradicionais sejam adequados para células e terapia genética. Isso se deve principalmente à falta de evidências confiáveis relacionadas ao mecanismo de ação das terapias celulares. Além disso, os ensaios utilizados nos estágios iniciais da pesquisa de terapia celular são difíceis de implementar na escala comercial devido às complexidades inerentes a tais procedimentos, acopladas ao fato de que também são demoradas e caras.
Principais motoristas no domínio de fabricação de terapia celular
Vários métodos e tecnologias inovadores estão em desenvolvimento para aumentar o desenvolvimento e a produção de terapias celulares. É provável que eles sirvam como importantes fatores do crescimento da indústria. Os esforços para introduzir tecnologias de automação no processo de fabricação de terapia celular estão em andamento e, se implementados com sucesso, podem ajudar significativamente na eliminação da intervenção humana e reduzir o risco de contaminação. Como conseqüência, é provável que resulte em um aumento significativo na consistência do produto, garanta a manutenção da esterilidade e diminua o tempo e o custo de produção. Além disso, espera -se que a mudança para o uso de sistemas fechados limite o risco de contaminação, o que é uma grande preocupação na fabricação de terapia celular. No entanto, espera -se que as melhorias nos métodos utilizados para purificação e enriquecimento celular melhorem substancialmente a qualidade geral do processo de fabricação de terapia celular. Atualmente, as etapas acima mencionadas são geralmente realizadas por métodos físicos ou pelo método de separação de contas de marcadores de superfície. Vale ressaltar que os métodos que exigem apoio humano provavelmente se tornarão mais comuns no futuro previsto.
Comentários finais
Nos últimos anos, uma série de iniciativas e orientações de agências reguladoras de diferentes países permitiram aos desenvolvedores e fabricantes entrar nesse domínio. Com base nas diretrizes regulatórias emitidas recentemente, os produtos baseados em células foram distinguidos de outros produtos biotecnológicos com base em vários parâmetros. O reconhecimento dessas diferenças beneficiou bastante a comunidade de terapia celular para enfrentar os desafios associados aos produtos baseados em células e aumentar a singularidade de tais produtos.
Atualmente, mais de 2.000 candidatos a terapia celular e genética estão sendo investigados para o tratamento de uma infinidade de indicações de doenças. Além disso, inúmeras terapias baseadas em células já foram aprovadas por várias autoridades regulatórias em todo o mundo. Para garantir o sucesso contínuo dessas novas terapias, existem vários esforços contínuos para abordar as complexidades relacionadas ao seu desenvolvimento e fabricação. Os esforços acima mencionados estão focados em melhorar os equipamentos de manuseio e processamento de células, materiais auxiliares, tecnologias de contagem de células e abordar preocupações logísticas existentes. Além disso, está gradualmente se tornando importante para os desenvolvedores de terapia celular investirem em tecnologias flexíveis e automatizadas, a fim de atender aos desafios associados ao erro humano no processo de fabricação de terapia celular. É provável que esses avanços ajudem as empresas a garantir a qualidade e a consistência dos produtos a custos acessíveis. Além disso, a variedade de partes interessadas está ativamente envolvida para reduzir os cronogramas de desenvolvimento para impulsionar a acessibilidade das terapias celulares e genéticas.
Resumindo
Tendo em mente todas as tendências, a análise das raízes forneceu informações completas sobre desenvolvimentos nos processos de fabricação de terapia celular e análise de mercado em seu relatório intitulado “Mercado de fabricação de terapia celular”.
Sobre o autor
Ronit_Sharma
Ronit Sharma é um profissional de pesquisa e inteligência competitiva, com cerca de sete anos de experiência no setor farmacêutico e de saúde. Como líder de equipe da Roots Analysis, ele é autor de inúmeros relatórios multidisciplinares de pesquisa de mercado e liderou os esforços em várias tarefas de consultoria, fornecendo informações valiosas sobre as mais recentes inovações em saúde e a transformação digital da indústria farmacêutica. As habilidades analíticas excepcionais e o pensamento estratégico de Ronit no campo contribuem para o capital intelectual da empresa, capacitando os clientes a tomar decisões informadas no cenário farmacêutico dinâmico. Com a paixão por permanecer na vanguarda dos avanços da indústria, a Ronit é especializada em identificar oportunidades emergentes para várias partes interessadas, alavancando seu profundo entendimento das tendências do mercado e desenvolvimentos tecnológicos. Ele está comprometido em promover um ambiente de excelência, criatividade e inovação em sua equipe, incentivando a colaboração e capacitando os membros da equipe a trazer suas melhores idéias para a mesa.
Ronit possui um diploma de B. Tech em biotecnologia pela Lovely Professional University e sua liderança de pesquisa e pensamento pode ser encontrada em seu blog profissional e perfis de mídia social, onde compartilha as últimas idéias e se envolve em discussões significativas com os colegas do setor. Para garantir os mais altos padrões éticos, Ronit declara abertamente não conflitos de interesse em seu trabalho, garantindo contribuições imparciais e confiáveis. Suas idéias passam por processos editoriais e de revisão por pares, estabelecendo sua credibilidade como líder de pensamento no domínio farmacêutico e de saúde. As habilidades analíticas e estratégicas excepcionais de Ronit, juntamente com seu compromisso com a excelência, fazem dele um ativo valioso para qualquer organização no setor farmacêutico e de saúde.
